2023年9月22日，全国基因与细胞治疗药物研发、生产、注册一体化服务讲座沙龙广州站圆满落幕。 本次沙龙由博腾生物及其战略合作伙伴君科正源、赛福药业、三清生物、昆拓主办，围绕CGT药物的IIT、IND、CMC及临床注册申请进行了深入探讨。
作为本次沙龙的东道主，君科正源（北京）药物研究有限公司商务副总裁谭海滨代表主办方对与会嘉宾的到来表示热烈欢迎，并介绍了目前基因与药物研究进展情况。细胞治疗行业。 希望通过这次活动，大家能够共同探讨CGT领域的技术难点和问题，帮助企业加快不同阶段CGT药物的研发，让新药早日惠及大众。
高新技控副总经理、凯德科技产业园董事长姚子致开幕辞。 生物医药产业是广州的重点产业。 2022年，全市生物医药健康产业增加值2108亿元。 生物医药企业超过6500家，位居全国第三。 广州开发区集中了大分子、小分子、医疗器械、细胞治疗等多个领域的优秀制药企业。 海天控先后投资了百济神州、诺诚健华、塞纳生物、创景医疗等区内外企业，并收购了IVD行业老牌上市公司利德曼，为生物医药行业的发展做出了贡献在该区域。 贡献。 希望通过本次活动，共同探讨CGT领域的难点及解决方案，共同推动细胞与基因治疗的升级与发展，并预祝活动沙龙取得圆满成功。
博腾生物市场部副总经理颜宇分享了博腾生物独特的GCT药物研发、生产和注册申请一体化服务。 CMC方面，博腾生物专注于基因和细胞治疗CDMO，涵盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗和活菌治疗等，已为7个项目提供CMC和全球备案服务及管线。 IND 备案项目。 类型包括 CAR-T、TIL 和 mRNA。 在构建GCT生态系统方面，博腾生物致力于整合优质资源，携手上下游合作伙伴，为研发药企提供一站式服务。 同时，博腾生物还注重产业生态系统的建设，成功打造了以GCT为核心的绿色蒺藜论坛，希望各界人士积极参与该领域的绿蒺藜论坛，共同为绿色蒺藜的发展做出贡献。基因和细胞治疗行业。
博腾生物细胞治疗工艺开发副总经理胡迪超分享了《慢病毒载体的临床研究进展及CMC需要考虑的要点》，介绍了慢病毒载体的临床研究进展、慢病毒的规模化生产和质量控制载体、慢病毒 载体的监管要求、分子设计注意事项以及慢病毒载体工艺开发的注意事项。 慢病毒载体是所有基因治疗临床试验中增长最快的病毒载体工具。 其在临床应用广泛，具有临床安全可靠、疗效良好的优点。 但仍存在产能、生产成本以及临床安全性担忧等痛点。 随着生物技术的不断发展，慢病毒载体的规模化生产工艺不断完善，悬浮细胞生产慢病毒载体的工艺逐渐成为主流。 以LV-SMART等为代表的慢病毒载体悬浮生产系统具有生产动物源材料的能力。 具有成分无毒、易于放大、产量高、成本大幅降低等优点。 随着产业链和产业规模不断提升，慢病毒载体生产成本有望下降至每例CAR-T慢病毒1万元以下。 此外，分子设计对于慢病毒载体的临床安全性和有效性至关重要，对病毒载体滴度也有重要影响。
坤拓项目管理及运营负责人李文婷介绍了“自体细胞产品注册临床运营管理的挑战与机遇”。 自体细胞产品注册临床操作管理挑战与机遇并存。 从IIT/POC到注册IND，再到多中心试验，我们面临着研究中心标准的统一制定和执行、临床执行监控和风险管理、有限临床资源的综合管理等各种挑战。 临床CRO公司是临床研究策略和管理服务的良好解决方案。 他们可以协助和指导CGT赛道的申办者完成自体细胞产品定制化、适销对路的临床应用管理。 在应对挑战中，我们可以进一步握手临床试验带来的机遇，“辅导医生实施医疗转型计划，基于临床试验参与者利益的临床操作，以及竞争共赢带来的行业快速发展” ”。
君科正源生物标志物分析部总监王芳分享了《生物分析在细胞治疗产品临床评价中的要点》。 她指出，细胞治疗产品具有多样性、技术更新迭代快的特点。 从前期的不同来源、不同分化来看，从功能性干细胞到体内免疫细胞的体外扩增培养、特异性免疫细胞的修饰转化等，这些产品的研发趋势是积极且令人鼓舞的，但也给研发过程中的临床评价带来了巨大的挑战。 。 由于细胞治疗产品成分复杂、作用机制未完全描述、多种生物活性、分析方法的技术限制等因素决定了每个研究目的都会有多种分析要求。 例如，PK研究涉及多种技术和多种成分。 PD/研究涉及多指标、多平台，免疫原性研究涉及多结构、多机制等。本次分享将讨论生物分析中上述方向的检测方法的选择、影响因素、可能的挑战和注意事项近年来细胞治疗产品的临床评价以及申办者关注的其他问题。
国科赛福（深圳）总经理魏娜分享了《细胞制剂IIT和IND双轨合一下的临床前研究》，重点阐述了双轨应用（IIT和IND）下临床前研究的要点）细胞产品模型。 介绍了要点和研究策略。 分享了研究者发起的临床研究（IIT）的发展，美国、欧盟和中国IIT研究和监管的现状； 针对细胞制剂生活网资讯，从IIT备案和IND申请两个方面进行了对比，并分享了两种申请模式下如何进行细胞制剂的临床前研究以及真实的研究案例。
博腾生物核酸研发总监黄学吉介绍了“大规模质粒制备CMC的主要关注点”。 质粒作为CGT领域应用最广泛的基因传递载体，在病毒包装、细胞遗传修饰、mRNA生产等方面发挥着不可替代的作用。 稳定、高效、成本可控的质粒技术在当前市场需求下显得尤为重要。 演讲重点讨论了质粒产量、超螺旋比例和序列稳定性等几个问题。 详细阐述了质粒分子设计、菌株构建、发酵纯化工艺优化的思路，以及目前成熟工艺条件下的质粒生产扩增流程。 可能的不稳定点。
三清生物联合创始人李丹介绍了“细胞治疗药物IND注册申请要点”。 近年来，细胞与基因治疗行业发展迅速，相关监管政策和指导原则不断发布，符合医药理念的细胞产品开发路径逐渐完善。 但药品注册申报中药学、非临床、临床等不同模块的合规性仍然是大家关注的焦点。 本报告介绍了细胞治疗药物IND注册申请及资料准备的要点。 首先，结合现行法律、法规、规章、标准、规范、相关指导原则的要求以及相关项目申报经验，对药物进行立项、早期研发、药学研究、非临床研发等工作。不同的细胞治疗产品（以CAR-T和干细胞为例）。 介绍了研究、临床设计、临床试验申请、临床研究、上市申请等不同阶段的关注点。 然后解释了 pre-IND 和 IND 申请期间的信息要求、关注点和常见问题。 通过本次演讲，我们想与大家分享我们在细胞治疗药物IND申请过程中的相关经验，以期对药物研发过程中的同仁有所启发和帮助。
未来，博腾生物还将前往杭州、南京、上海等城市，为生物医药产业园企业分享“基因与细胞治疗药物研发、生产、注册申请一体化服务主题沙龙”，共同探讨当前基因和细胞治疗药物。 促进生物医药产业发展的研发、生产和注册申请相关问题。
关于博腾生物科技
苏州博腾生物制药股份有限公司成立于2018年12月，总部位于苏州工业园区，依托上市公司重庆博腾医药科技股份有限公司，打造质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、治疗、活菌治疗等核酸CDMO平台提供从文库建设、工艺方法和分析方法开发、cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物研发的不同阶段，帮助客户加快药物研发和启动过程。
博腾生物专注于基因和细胞治疗。 基于博腾生物的成功经验，以世界一流的专业人才为核心，秉承“客户至上”的服务宗旨，以“合规、专业、专注、开放协作”为品牌理念，我们将继续母公司强大的知识产权保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队推动基因和细胞治疗产品进入临床试验并上市的成功经验，为全球客户提供优质高效的服务。 ，让良药早日惠及大众。
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